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    Ⅱ型糖原貯積癥可以用葡萄糖苷酶a治療嗎?

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作者:咨詢  來源:147368089**
女,13歲是一個Ⅱ型糖原貯積癥病人聽說葡萄糖苷酶a可以治療這種病

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時間:2024-05-27 14:24:09

經(jīng)查驗(yàn),國家藥品監(jiān)督管理局沒有批準(zhǔn)名稱為“葡萄糖苷酶a”的藥品(國家藥品監(jiān)督管理局查詢返回的結(jié)果)。

您咨詢的是“注射用阿糖苷酶α”或“注射用艾夫糖苷酶α”嗎?這兩個藥品都可以用于治療Ⅱ型糖原貯積癥,患者應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下使用。

Ⅱ型糖原貯積癥也稱為龐貝病,本病是由于位于17q25.3的編碼酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的基因變異,導(dǎo)致溶酶體內(nèi)GAA酶活性缺乏或顯著降低,糖原不能被降解而貯積在骨骼肌、心肌和平滑肌等細(xì)胞的溶酶體內(nèi),導(dǎo)致溶酶體腫脹、細(xì)胞破壞及臟器功能損傷,并引起一系列臨床表現(xiàn)。以注射用阿糖苷酶α(rhGAA)、注射用艾夫糖苷酶α為核心的酶替代治療是目前Ⅱ型糖原貯積癥患兒最有效的治療方法。

注射用阿糖苷酶α用于龐貝?。ㄋ嵝?alpha;-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏癥)患者的治療;注射用艾夫糖苷酶α用于龐貝病患者的長期治療。兩款藥品都屬于嚴(yán)管處方藥,嚴(yán)禁網(wǎng)絡(luò)銷售,消費(fèi)者須憑處方到醫(yī)院購買。

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