藥品價格急劇飆升 罕見病藥登上最貴藥物寶座

　　當(dāng)談起價格昂貴的藥品時，人們通常會提到降膽固醇藥物立普妥（每年的治療費用1500美元）、用于治療精神分裂癥的藥物再普樂（每年的治療費用7000美元），或是抗癌藥物阿瓦斯?。磕曛委熧M50,000美元）。但是，在《福布斯》雜志開展的全球最昂貴藥物的調(diào)查中，這些藥物無一上榜。
 
　　在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上，9只藥品赫然上榜。對服用這些藥品的病人來說，每只藥品每年的治療費用均超過20萬美元。這些藥品大多是用來治療罕見的遺傳性疾病的，而受到這些疾病折磨的病人往往少于10,000人。治療這些疾病可供使用的藥物極少，因此，當(dāng)生物科技公司開發(fā)出相應(yīng)的治療藥物時，它們對產(chǎn)品的定價幾乎可以“為所欲為”。
 
　　受眾越少，價格越貴
 
　　由Alexion制藥公司生產(chǎn)的Soliris是世界上價格最為昂貴的單一藥物，每年的治療費用高達(dá)40.95萬美元。這種單克隆抗體藥物用來治療一種名為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的罕見疾病，病人患上這種疾病后，免疫系統(tǒng)會在夜間摧毀他們的紅血球。目前，美國有8000人患有這一疾病。去年，Soliris的銷售額為2.95億美元。自從Alexion公司在兩年前開始銷售Soliris以來，其股票價格上漲了130%。
 
　　在這個藥品定價顛倒的世界里，一只藥品所能幫助的病人越少，它的價格就越昂貴。Alexion公司在對Soliris用來治療PNH開展試驗以前，曾經(jīng)對該藥治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的效果進(jìn)行試驗。據(jù)悉，美國約有100萬人患有類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。但試驗遭遇了失敗。假如Soliris真的可以治療關(guān)節(jié)炎，那么Alexion公司將不得不為此種治療用途設(shè)定低得多的價格，并與那些治療費用僅為20,000美元的同類藥物展開競爭。
 
　　另有3種藥物每年治療費用超過了35萬美元。其中，Shire制藥公司生產(chǎn)的Elaprase每年高達(dá)37.5萬美元，該藥用來治療一種超級罕見的代謝障礙亨特綜合征（Hunter’s syndrome）。目前，美國僅有500人患亨特綜合征，這種疾病會引發(fā)感染、呼吸困難和腦損傷。去年，Elaprase在美國國內(nèi)的銷售額為3.53億美元。
 
　　由BioMarin制藥公司生產(chǎn)的Naglazyme治療另外一種罕見的代謝障礙，根據(jù)投資銀行Robert W. Baird提供的數(shù)據(jù)，Naglazyme的治療費用每年高達(dá)36.5萬美元。另外，Cinryze是用來預(yù)防臉部出現(xiàn)危險性腫脹的藥物，由Viropharma公司生產(chǎn)，使用該藥的治療費用每年大約為35萬美元。Viropharma預(yù)計，該藥銷售額將從去年的9500萬美元增加到3.5億美元。