7月16日，元羿生物（Tenacia Biotechnology）宣布其引進(jìn)自Marinus公司的加那索龍口服混懸劑（商品名：澤元安）已在中國獲批上市，用于治療2歲及以上細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶5（CDKL5）缺乏癥患者癲癇發(fā)作。這是一款靶向GABAA受體的陽性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑。本次獲批的上市申請此前已被中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)。

CDKL5缺乏癥（又稱為“希舞綜合征”）已在中國被納入《第二批罕見病目錄》，與CDKL5缺乏癥相關(guān)的癲癇發(fā)作則是一種罕見的遺傳性癲癇。CDKL5缺乏癥是由位于X染色體上的CDKL5基因突變引起，具有難以控制的癲癇發(fā)作和重度神經(jīng)發(fā)育障礙等特征。

加那索龍（ganaxolone）是一款靶向GABAA受體的陽性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，具有靜脈注射和口服兩種給藥方式。GABA是中樞神經(jīng)抑制性神經(jīng)遞質(zhì)之一，與焦慮、緊張、抑郁等情緒變化有關(guān)。加奈索酮作用于神經(jīng)元突觸和突觸外GABAA受體，從而達(dá)到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。