賽諾菲（Sanofi）2025年08月30日宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其共價(jià)抑制劑Wayrilz（rilzabrutinib），用于既往治療應(yīng)答不足的持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。根據(jù)新聞稿，Wayrilz是FDA批準(zhǔn)用于治療ITP的首款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。

免疫性血小板減少癥（ITP）是一種常見(jiàn)的自身免疫性疾病，在美國(guó)約有10萬(wàn)人受其影響。該病的核心問(wèn)題在于患者體內(nèi)血小板數(shù)量過(guò)低。血小板作為幫助血液凝固的關(guān)鍵細(xì)胞，數(shù)量不足會(huì)導(dǎo)致患者極易出現(xiàn)淤青、無(wú)故出血，且出血程度遠(yuǎn)重于健康人群。賽諾菲首席科學(xué)官兼全球研究負(fù)責(zé)人Mike Quigley博士指出，ITP是一種“不可預(yù)測(cè)且難以治療”的疾病，據(jù)統(tǒng)計(jì)，超過(guò)60%的患者會(huì)擔(dān)憂血小板計(jì)數(shù)突然波動(dòng)，在疾病病理生理無(wú)法有效調(diào)控的情況下，患者常陷入無(wú)助感。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma開(kāi)發(fā)的一種口服、可逆、共價(jià)BTK抑制劑。BTK在B細(xì)胞、肥大細(xì)胞和其他與先天免疫應(yīng)答相關(guān)的細(xì)胞中表達(dá)，參與多種免疫性疾病的發(fā)生發(fā)展過(guò)程。Rilzabrutinib可以通過(guò)減少致病性自身抗體產(chǎn)生和減少巨噬細(xì)胞介導(dǎo)的血小板破壞起到治療各種ITP并發(fā)癥的作用。2020年8月，賽諾菲以36.8億美元收購(gòu)Principia Biopharma，囊獲包括該藥物在內(nèi)的多款產(chǎn)品。