再生元（Regeneron）制藥2025年9月26日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)evinacumab-dgnb(依維蘇單抗)擴(kuò)展適應(yīng)證，用于1歲至5歲以下的純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童患者。

這是該藥物繼2021年獲批成人及12歲以上青少年、2023年獲批5-11歲兒童后，再次向低齡患兒延伸，填補(bǔ)了1歲起HoFH兒童無針對性治療的空白。

evinacumab-dgnb是一款全人源單克隆抗體，核心靶點(diǎn)是血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3），這種蛋白會(huì)抑制體內(nèi)脂蛋白脂肪酶（LPL）和內(nèi)皮脂肪酶（EL）的活性，進(jìn)而干擾血脂代謝，而evinacumab-dgnb通過特異性結(jié)合并阻斷ANGPTL3的功能，可從源頭調(diào)節(jié)血脂水平，尤其是降低“壞膽固醇”（LDL-C）。

此次適應(yīng)癥擴(kuò)展主要基于一項(xiàng)涉及6名HoFH患兒的臨床數(shù)據(jù)。這些患兒通過美國擴(kuò)大可及性計(jì)劃或國際同情用藥計(jì)劃接受了Evkeeza治療。研究結(jié)果顯示，該藥物在這一低齡群體中展現(xiàn)出良好的療效與安全性，未發(fā)現(xiàn)新的安全隱患。常見不良反應(yīng)包括鼻咽炎、流感樣癥狀、頭暈、流涕、惡心及疲勞，發(fā)生率均低于6%。