近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Aficamten（阿夫凱泰，英文商品名：Myqorzo）5mg、10mg、15mg、20mg片劑上市，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者，以改善功能容量和癥狀。

該藥是Cytokinetics公司首個獲FDA批準(zhǔn)的藥物，此前已于2025年12月17日獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）也已給出積極意見，預(yù)計2026年一季度獲歐盟批準(zhǔn)。

Aficamten是一個選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，可通過全面的化學(xué)優(yōu)化來改善藥物治療指數(shù)和藥代動力學(xué)特征，減少每個心動周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌病相關(guān)的心肌過度收縮，是新一代心肌肌球蛋白抑制劑。

肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心血管疾病，由于早期篩查手段的限制，HCM患病率很可能被低估。目前估計其患病率計至少為1/200。其中，臨床上梗阻性（靜息和隱匿）HCM約占2/3，非梗阻性HCM約占1/3。