Protagonist Therapeutics2025年08月26日宣布，其與武田（Takeda）共同開發(fā)的在研藥物rusfertide獲美國FDA授予突破性療法認定，用于治療真性紅細胞增多癥（PV）患者。Rusfertide是一種潛在“first-in-class”的在研天然激素鐵調素的多肽模擬物，已獲美國FDA的孤兒藥資格和快速通道資格。公司預計將在今年第四季度提交新藥申請（NDA）。

Rusfertide是一種具有創(chuàng)新性的hepcidin模擬肽療法，旨在解決真性紅細胞增多癥（PV）患者未被滿足的醫(yī)療需求。PV是一種罕見的血液疾病，患者的骨髓會產生過多的紅細胞，導致血液黏稠度增加，進而引發(fā)心血管和血栓事件的風險大幅上升。目前，患者通常依靠定期放血來控制血細胞比容，但這種治療方式不僅給患者帶來諸多不便，還可能引發(fā)疲勞、視力障礙和鐵缺乏等癥狀，嚴重影響患者的生活質量。