近日，勃林格殷格翰的Jascayd®（nerandomilast，那米司特）片劑獲得了美國FDA的上市批準(zhǔn)，作為成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)的口服治療選擇。特發(fā)性肺纖維化（IPF）作為最常見的進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病之一，患者面臨嚴(yán)峻的生存挑戰(zhàn)。自尼達(dá)尼布（Ofev）和吡非尼酮（Esbriet）上市以來，該領(lǐng)域已有十余年未有新藥問世。Nerandomilast的獲批不僅打破了這一僵局，也為患者提供了全新的治療選擇。

Nerandomilast是一種口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，具有抗炎癥和抗纖維化的雙重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一員，包含4個(gè)亞型（PDE4A-PDE4D），可通過特異性水解cAMP而調(diào)控促炎、抗炎細(xì)胞因子的產(chǎn)生。

FDA的批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)：FIBRONEER™-IPF(NCT05321069)和第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)(NCT04419506)。FIBRONEER™-IPF試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評估第52周時(shí)患者用力肺活量（FVC是肺功能的一項(xiàng)測量指標(biāo)）較基線的絕對變化（單位為mL）。與安慰劑相比，Nerandomilast顯著減緩了FVC的下降。具體而言，接受Nerandomilast 18mg或者9mg治療的患者調(diào)整后的平均FVC下降值分別為-106mL和-122mL，而安慰劑組為-170mL。此外，與安慰劑相比，接受Nerandomilast 18mg的患者觀察到了早期且持續(xù)的治療效果，F(xiàn)VC較基線的變化曲線隨著時(shí)間的推移持續(xù)分離。