江德斌：發(fā)展“孤兒藥”政府應(yīng)有所作為

　　我國目前對罕見病沒有官方的權(quán)威定義，疾病種類與患病人群的數(shù)據(jù)也未見確切報(bào)道。按世界衛(wèi)生組織定義罕見病的發(fā)生率計(jì)算，我國現(xiàn)階段罕見病患者就超過千萬人之多。但是在罕見病防治救助方面的工作，我國進(jìn)展緩慢，對罕見病藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、銷售等環(huán)節(jié)缺少政策支持，造成國內(nèi)罕見病藥品研制產(chǎn)業(yè)存在空白。（3月20日《廣州日報(bào)》）

　　總計(jì)五六千種罕見病，高達(dá)上千萬人的罕見病患者，這不是一個(gè)小數(shù)目，絕對不可忽視。但是如果分?jǐn)傁聛淼脑?，每種罕見病的患者，只有五六萬人，對于制藥企業(yè)來講，生產(chǎn)治療罕見病的藥無異于雞肋。

　　目前全球的制藥研發(fā)系統(tǒng)，都嚴(yán)重依賴于專利和競爭，制藥企業(yè)熱衷追求預(yù)期利潤，而不是滿足需求和增加健康。在市場競爭和利潤率的壓力下，制藥企業(yè)的行為愈發(fā)“理性”，停止研發(fā)無利可圖的項(xiàng)目，全力發(fā)展高利潤的暢銷產(chǎn)品。于是，治療罕見病的藥就因?yàn)槭袌霆M小，利潤空間局促，成為被制藥企業(yè)冷落的“孤兒藥”。

　　從報(bào)道可以看出，罕見病都是非常少見的疑難雜癥，發(fā)病概率極低，但是一旦患上，因?yàn)闊o藥可醫(yī)，就等于被判了“死刑”，對于個(gè)人和家庭來講都非常悲慘。而少數(shù)罕見病有藥可治，卻因?yàn)椤肮聝核帯眱r(jià)格昂貴，又會給家庭造成沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。因此，從人道角度出發(fā)，非常有必要發(fā)展“孤兒藥”，并且要想辦法降低藥價(jià)，減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力，以挽救更多生命。

　　“孤兒藥”的尷尬處境，實(shí)際上折射出市場經(jīng)濟(jì)的局限性，在一味追逐利潤的競爭機(jī)制下，制藥企業(yè)的利益導(dǎo)向，必然是淘汰無利或微利產(chǎn)品，角逐高利潤的暢銷藥。因此要大力發(fā)展“孤兒藥”，就得先邁過“市場失靈關(guān)”，不能單純依賴于制藥企業(yè)的“道德良心”。而是要通過建立完善稅收優(yōu)惠、政府資助、優(yōu)先審批等制度，讓制藥企業(yè)有利可圖，從而刺激它們加大“孤兒藥”的研發(fā)投入。

　　由于國產(chǎn)“孤兒藥”匱乏，我國罕見病患者只得依賴于進(jìn)口的昂貴藥物，使得許多患者家庭陷入經(jīng)濟(jì)困頓之中。因此，政府應(yīng)盡快實(shí)施罕見病藥物制度，鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)“孤兒藥”，并將罕見病納入醫(yī)保之列，以減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓罕見病不再無藥可救。

　　相關(guān)新聞：“孤兒藥”研發(fā)全球緩慢

　　據(jù)中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員介紹，直到近年來，隨著生物技術(shù)的發(fā)展，在美國、歐盟等國的“孤兒藥”相關(guān)法律的保障下，才研制出少數(shù)幾種罕見病的治療藥物。

　　基于“孤兒藥”研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)現(xiàn)狀，許多國家對其給予了政策上的支持。例如日本于1993年正式實(shí)施了《罕見病用藥管理制度》，研究的全過程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時(shí)間延長及國家健康保險(xiǎn)支付上的優(yōu)惠。美國藥品管理局(FDA)也為“孤兒藥”的注冊提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場獨(dú)占權(quán)。

　　世界各國對罕見病藥物的法律法規(guī)激勵(lì)了生物醫(yī)藥公司對罕見病藥物的研發(fā)，也大大加速了罕見病藥物的上市。美國在1983年罕見病藥法案實(shí)施之前僅有不足10個(gè)罕見病藥物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見病藥物已達(dá)1951種，獲得上市批準(zhǔn)的罕見病產(chǎn)品達(dá)到325種。歐盟在1999年罕見病藥物法規(guī)實(shí)施前，僅有8種孤兒藥被審核通過，至2009年2月，已有619種罕見病產(chǎn)品得到認(rèn)定，47 種“孤兒藥”被審核通過。

　　2009年初，我國《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》頒布實(shí)施，將罕見病用藥審批列入特殊審批范圍。然而，我國仍無自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市，患者只能期待國外藥品公司在中國盡快獲得罕見病藥物的注冊。