Alnylam Pharmaceuticals在2025年6月9日宣布其開發(fā)的AMVUTTRA®（vutrisiran，武特里西蘭）獲得歐盟委員會批準(zhǔn)，用于治療伴有心肌病的野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性（ATTR-CM）成人患者。

AMVUTTRA（vutrisiran）是一種創(chuàng)新的RNAi治療藥物，是首個且唯一獲批用于治療ATTR淀粉樣變性心肌病及遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。╤ATTR）的RNAi療法。通過靶向并沉默致病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）基因的信使RNA（mRNA），從源頭上減少異常TTR蛋白的生成，從而有效治療ATTR淀粉樣變性。

該藥物每三個月通過皮下注射給藥一次，患者可在醫(yī)護人員指導(dǎo)下自行給藥或由醫(yī)護人員進行注射，極大地提高了治療的便利性。