Vertex Pharmaceuticals2025年07月01日宣布，歐盟委員會(huì)已批準(zhǔn) ALYFTREK® vanzacaftor，tezacaftor and deutivacaftor(萬扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托復(fù)合片)用于治療6歲及以上囊性纖維化 (CF) 患者，這些患者在囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器 ( CFTR) 基因中至少有一個(gè)非 I 類突變。

在囊性纖維化 (CF) 患者中，CFTR基因突變會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞表面 CFTR 蛋白通道的數(shù)量和/或功能下降。Vanzacaftor 和 tezacaftor 旨在通過促進(jìn) CFTR 蛋白的加工和運(yùn)輸來增加細(xì)胞表面 CFTR 蛋白的數(shù)量。Deutivacaftor 是一種增效劑，旨在提高遞送至細(xì)胞表面的 CFTR 蛋白通道開放概率，從而改善鹽和水跨細(xì)胞膜的流動(dòng)。