3月28日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)賽諾菲（Sanofi）的RNA干擾療法Qfitlia（fitusiran，非妥西蘭）上市，成為全球首款覆蓋所有類型血友?。ˋ/B 型）且不受抑制劑狀態(tài)限制的創(chuàng)新藥物。每年僅需注射6次，血友病創(chuàng)新藥物獲美國FDA批準(zhǔn)。

Qfitlia作為一種RNAi基因沉默療法，不同于現(xiàn)有的凝血因子代替療法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝臟中抗凝血酶的產(chǎn)生，從而減少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，后授權(quán)給賽諾菲。因此，Qfitlia能夠覆蓋血友病A和血友病B的患者，擁有更廣泛的患者群體。此外，較其他現(xiàn)有的藥物，Qfitlia的給藥頻率更低——每2個(gè)月給藥1次，并使用伴隨診斷測試調(diào)整劑量，可能使其具有更好的患者依從性。